什么是血红蛋白尿_什么是血红蛋白尿

基因泰克Piasky获FDA批准：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症新进展【美国FDA批准基因泰克新药Piasky用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症】罗氏子公司基因泰克， 近日宣布，其新药Piasky已获得美国食品药品管理局（FDA）批准。 该药用于静脉或皮下注射，专门用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿。 Piasky的批准标志着基因泰克在罕见疾病领域的突破......

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维亚真生物科技（苏州）有限公司临床试验默示许可药品申请已获受理。12月25日，据CDE官网显示，维亚真生物科技（苏州）有限公司联合申报药品"VSA012注射液" ，获得临床试验的默示许可，受理号CXHL2401125。 公开资料显示，该药品"VSA012注射液"的适应症为：该产品适用于治疗阵发性睡眠血红蛋白尿综合征（PNH）患者。

人民网评论：升级"药篮"，点亮罕见病患者生命灯塔：治疗血红蛋白尿（PNH）、治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的创新药盐酸伊普罗潘胶囊 药品Lispranor溶液也采用粉末形式……近日，国家医保局等部门发布了新版《国家医保药品目录》。 91个新药中，有13个为罕见病药物。 截至目前，已有90余种罕见病治疗药物被纳入国家医保药品目录。 什么是稀有...

创新罕见病药物盐酸异丙苯胶囊将纳入2024年国家医保药品目录南方财经11月28日报道，记者获悉，诺华中国宣布其创新药物菲赫塔®（盐酸异丙考潘胶囊）已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险、生育保险药品目录（2024年）》。 作为全球首个也是唯一获批的针对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的特异性补体替代因子抑制剂和口服单一疗法，它被纳入国家健康保险协会...

阿斯利康（AZN.US）同类首创补体因子抑制剂Voydeya已在日本获批上市。智通财经APP获悉，1月19日，阿斯利康（AZN.US）宣布首创—— 类口服补体因子抑制剂Voydeya（danicopan）已在日本获批上市，成为全球首批。 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。当患者对C5抑制剂反应不足时，可与C5抑制剂联合治疗，解决PNH患者（约10-20%）接受C5抑制剂的问题。 ..

针对9种罕见疾病实施新的医疗保险政策：阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒综合征、结节性硬化症、发作性睡病、低磷酸盐蟋蟀病、短肠综合征、大动脉炎、 进行性纤维化间质性肺病等9种疾病已纳入本市门诊特病覆盖范围，10月1日起在全市范围内实施。 "如果你患有这种疾病，你需要继续长期就医，以控制病情的进展......

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关乎医疗保险！本月起，济南市新增阵发性睡眠性血红蛋白尿症、典型溶血性尿毒症等14种门诊慢性特病另付费种，以及其他14种门诊另付费种疾病。 种类。 调整后，济南市基本医疗保险门诊药品单独付费的病种共有31种。 此举将进一步减轻济南市参保人员的医疗负担，更好地满足参保人员的医疗需求。 "一次性支付"是指长期使用、治疗费用高、不可替代性强……

9月份以来，济南新增14个门诊慢性病单独付费药品类别：阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症等14个门诊单独付费药品类别。 本市基本医疗保险门诊药品单独付费的疾病有31种。 此举将进一步减轻我市参保患者的医疗负担，更好地满足参保人员的医疗需求。 "单独付费"是指协议期长，使用期限长，治疗费用高，不可替代性强...

阿斯利康(AZN.US)长效抗体疗法已在中国启动三期临床试验！旨在评价瑞利珠单抗...智通财经APP获悉，中国药品临床试验注册与信息公开平台近日宣布阿斯利康(AZN.US) 而其专注于罕见疾病领域的子公司Alexion已在中国启动了一项3期临床研究，旨在评估未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的中国成人瑞利受试者。 利珠单抗注射液(ravulizu...

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罗氏（RHHBY.US）新一代C5循环抗体Piasky获欧盟批准。8月28日，罗氏（RHHBY.US）宣布欧盟委员会批准新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可瓦利单抗）。 ）用于治疗成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），无论患者之前是否接受过C5抑制剂治疗。 根据新闻稿，PiaSky是欧盟第一个月刊...